Addio statine quotidiane? Il farmaco sperimentale che “spegne” il gene del colesterolo cattivo
LONDRA – La medicina potrebbe essere alla vigilia di un cambiamento epocale nel trattamento delle malattie cardiovascolari. Nuovi risultati scientifici suggeriscono uno scenario che fino a ieri sembrava fantascienza: una sola iniezione può abbassare il colesterolo LDL per tutta la vita, liberando i pazienti dalla schiavitù delle pillole quotidiane.
Il protagonista di questa potenziale rivoluzione è il farmaco sperimentale VERVE-102, una terapia genica che agisce alla radice del problema, modificando le istruzioni genetiche all’interno del fegato per impedire l’accumulo di grassi nocivi nelle arterie.
I risultati sorprendenti del trial clinico
Secondo i dati riportati dal Daily Mail, una sperimentazione clinica preliminare ha coinvolto 14 pazienti che soffrivano di livelli elevati di lipoproteine a bassa densità (LDL), il cosiddetto “colesterolo cattivo”, nonostante fossero già in cura con farmaci tradizionali. I risultati sono stati immediati e potenti: una singola dose del farmaco ha ridotto i livelli di LDL fino al 53% in sole quattro settimane.
Il meccanismo è affascinante: il trattamento non si limita a pulire il sangue, ma “spegne” in modo permanente il gene responsabile della produzione della proteina PCSK9 nelle cellule epatiche. Riducendo questa proteina, il fegato diventa molto più efficiente nel rimuovere il colesterolo cattivo dal circolo sanguigno.
Perché è una svolta rispetto alle Statine?
Attualmente, le statine sono il gold standard, capaci di ridurre l’LDL del 50%. Tuttavia, hanno due grossi limiti:
Effetti collaterali: Dolori muscolari e debolezza spingono oltre la metà dei pazienti a interrompere la cura.
Aderenza terapeutica: Richiedono l’assunzione quotidiana a vita.
Esistono già i potenti inibitori di PCSK9 (che riducono l’LDL fino al 55-70% se combinati con statine), ma sono costosi e richiedono iniezioni ripetute. La promessa che una sola iniezione può abbassare il colesterolo LDL per tutta la vita con VERVE-102 cambierebbe drasticamente l’economia sanitaria e la qualità della vita dei malati, offrendo una soluzione “one-shot” (una tantum).
La cautela degli esperti: “Serve tempo”
Nonostante l’entusiasmo, la comunità scientifica predica prudenza. Il Dr. Ricardo Petraco, consulente cardiologo a Londra, ha sottolineato la necessità di studi molto più lunghi e ampi. Essendo una terapia che modifica l’espressione genica in modo permanente, è fondamentale assicurarsi che non ci siano effetti imprevisti a lungo termine. Tuttavia, nella fase 1 sono stati registrati pochissimi effetti collaterali gravi.
È già in programma un trial globale più ampio, che includerà pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare, una condizione genetica che causa colesterolo altissimo fin dall’infanzia e per la quale le cure attuali sono spesso insufficienti.
